Препарат для редкого заболевания от SNY получил статус прорывного лечения в FDA и статус «сиротского препарата» в Японии

FDA и Министерство здравоохранения Японии выдали важные разрешения для препарата Wayrilz в лечении аутоиммунных заболеваний

Компания Sanofi обнародовала информацию о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило своему препарату Wayrilz (рилзабрутиниб) статус Прорывной терапии (Breakthrough Therapy designation). Этот препарат представляет собой новый оральный, обратимый ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), и предназначен для лечения пациентов с теплой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA). Одновременно Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии также присвоило этому препарату статус Орфанного лекарства для аналогичного показания.

Оба эти регулирующих статуса основываются на данных клинических исследований, проводимых в рамках текущего исследования LUMINA 2 фазы IIb, которое оценивает эффективность и безопасность рилзабрутиниба у пациентов с wAIHA. Кроме того, в настоящее время продолжается исследование LUMINA 3, целью которого является оценка рилзабрутиниба в сравнении с плацебо в данной популяции пациентов.

Статус Прорывной терапии, выданный FDA, предназначен для ускорения разработки лекарств и их последующего рассмотрения в случае серьезных или угрожающих жизни заболеваний, когда предварительные клинические данные указывают на значительные преимущества по сравнению с существующими методами лечения. Это означает, что в случае успешности клинических испытаний, Wayrilz может стать доступным для пациентов гораздо быстрее, чем традиционные препараты.

На фоне этих новостей, акции Sanofi за последний год упали на 10,5%, в то время как индекс отрасли продемонстрировал прирост на 17,1%. Это расхождение отразило волатильность на фармацевтическом рынке и изменяющиеся ожидания инвесторов.

Препарат рилзабрутиниб уже получил разрешение в США, Европейском Союзе и Объединенных Арабских Эмиратах под брендом Wayrilz для лечения хронической тромбоцитопении (ITP) у взрослых, которые не ответили на предыдущее лечение. Таким образом, Wayrilz стал первым ингибитором BTK, одобренным для лечения ITP, и сейчас находится на стадии регуляторного одобрения в Японии.

Sanofi добавила Wayrilz в свой портфель после приобретения компании Principia Biopharma в 2020 году. В дополнение к wAIHA и ITP, компания продолжает активно исследовать применение рилзабрутиниба в лечении других редких аутоиммунных заболеваний, таких как болезнь, связанная с IgG4 (IgG4-RD), которая представляет собой хроническое состояние, при котором гормональная иммунная реакция может затрагивать ряд органов, вызывая воспаление и фиброз.

FDA ранее предоставило Wayrilz статус Орфанного лекарства для лечения аутоиммунной гемолитической анемии, IgG4-RD и серповидноклеточной анемии, а также статус Fast Track для ITP и IgG4-RD. Европейский Союз также присвоил рилзабрутинибу статус Орфанного лекарства для ITP, аутоиммунной гемолитической анемии и IgG4-RD.

Теплая аутоиммунная гемолитическая анемия – это редкое и потенциально угрожающее жизни аутоиммунное заболевание, которое характеризуется разрушением красных кровяных клеток, вызванным иммунными механизмами. Это может привести к значительной анемии, усталости и серьезным осложнениям со стороны органов, и в настоящее время не существует утвержденных терапий для этого показания. По оценкам, wAIHA составляет более половины всех случаев аутоиммунной гемолитической анемии, что подчеркивает необходимость в новых и более эффективных терапии.

Данная ситуация подчеркивает важность инновационных разработок в области медицины и необходимость дальнейшего исследования редких заболеваний, что может открыть новые горизонты как для пациентов, так и для компаний, занимающихся разработкой новых лекарств.